研究人员已经将相对良性的病毒腺相关病毒(AAV)转变为高度感染性形式,非常适合作为囊性纤维化(CF)基因治疗的载体。在其第一个基因疗法测试中,AAV的高感染性形式完全治愈了培养中的人CF肺组织。

"我认为值得在我们达到的感染水平上考虑临床治疗," says coauthor 加州大学伯克利分校化学工程教授David Schaffer.

肺病学家去年开发了一种新型的CF猪模型 爱荷华市爱荷华大学医院和诊所的Joseph Zabner,并且该模型将提供对病毒作为基因载体以取代引起该疾病的突变基因的关键测试。

"如果我们能够证明有效的基因转移可以带来基因治疗,并且如果我们能够治愈经过基因工程改造而患有囊性纤维化肺病的猪的肺部疾病,那么我们应该有真正的机会治愈人类的囊性纤维化," says Zabner.

Schaffer和他的UC Berkeley同事与Zabner合作’实验室在测试由沙弗(Schaffer)开发的技术,以使其在基因治疗中更有效的方式来迫使病毒进化。

"我们设计了一种方法,使病毒从进化的自然约束中释放出来,并具有自由或具有向医学上更有用的特性进化的能力," says Schaffer. "在人类肺组织中,它在递送正确的CFTR基因副本以取代存在于囊性纤维化患者中的基因的突变副本后,完全拯救了细胞的氯离子转运特性。"

成功发表在该杂志的在线早期版本中 美国国家科学院院刊.